Behandling nu og i nær fremtid

Fremtidens epilepsibehandling vil bestå af mere end ren symptombehandling, hvor de epileptiske anfald forebygges. Nej, fremtidens behandlinger vil være sygdomsmodificerende og derved ændre sygdommenes naturlige forløb eller måske helt forhindre sygdom.

Grib chancen, hvis du får mulighed for at høre overlæge og forsker Allan Bayat. Det havde 35 tilhørere gjort til Filadelfia Talks forleden i kantinen. En time hvor man blev sat ind i genetikkens forunderlige verden på et sprog, som var til at forstå.

Epilepsier, som starter tidligt i barndommen, kan ofte være alvorlige og komplekse sygdomme, og mange tilfælde leder sygdommen til en væsentlig udviklingshæmning. Det betyder, at den motoriske, sproglige og kognitive udvikling går i stå eller måske går helt baglæns. Et frygteligt tab for patienter, pårørende og samfundet. Men med fremtidens behandlinger, i form af ASO’er og genterapi, ser det meget mere lovende ud.

ASO
Antisense-oligonukletider, ASO er korte enkeltstrengede DNA-sekvenser, der kan påvirke proteinsyntesen – og modvirke skadevirkningen af medfødte genfejl der fører til epilepsi og udviklingshæmning. Allan fortalte at denne form for behandling er lige rundt om hjørnet og at patienter fra hele verden allerede er i forsøg med sådanne lægemidler der ikke blot behandler epilepsien men også forbedrer børnenes udvikling så de tilegner sig tabte færdigheder. Særligt for Dravetsyndrom er udviklingen langt og er virkelig banebrydende.

Genterapi
Genterapi er en anden mulighed – en behandling, som man ikke kan gentage – og som i øvrigt koster mange millioner kroner pr. behandling. Genterapi erstatter et ødelagt gen og kommer ind i kroppen ved hjælp af virus som transportmiddel – og leverer på den måde sundt DNA ind i kroppen.

Budskabet var, at vi er i en spændende æra og disse behandlinger vil komme på markedet indenfor en overkommelig årrække. Men det er meget dyre behandlinger, som på nuværende tidspunkt kun er udviklet til patienter med visse genetiske epilepsier.

Allan Bayats oplæg var forrygende og målrettet alle, som ikke lige forstår generne i detaljen. Nu er vi lidt tættere på.

Tak for det.