22. april 2024

Regionerne retter ind: Alle voksne med Dravet får adgang til vigtig medicin

Grafisk fremstilling af EEG og navnet Dravet syndrom

Det er blevet lettere for voksne med den sjældne form for epilepsi, Dravet, at få adgang til behandling med præparatet Fenfluramin, oplyser Epilepsiforeningen.

Tidligere har Epilepsiforeningen været stærkt utilfreds med, at det ikke var alle voksne med Dravet, der fik lov til at til at prøve præparatet Fenfluramin, der blandt andet gør, at patienterne oplever færre epilepsi-anfald og dermed øget livskvalitet. Men nu ser det ud til, at de voksne, der søger om tilladelse hos de regionale lægemiddelkomiteer, får lov til at prøve medicinen. Det fortæller sygeplejerske og sundhedsfaglig rådgiver hos Epilepsiforeningen, Camilla Skødt Bonde.

“Vi oplevede, at der tidligere var store regionale forskelle på, om man fik afslag eller blev godkendt. Der har ikke været særlig stor gennemsigtighed omkring, hvorfor det var sådan, men nu ser det altså ud til, at de ansøgninger, vi har kendskab til, er gået igennem, og det er selvfølgelig en glædelig nyhed,” siger Camilla Skødt Bonde.

Hun fortæller, at en mulig forklaring kan være, at ansøgningsprocessen er blevet mere
standardiseret, hvilket sundhedsfaglig direktør for Epilepsihospitalet Filadelfia, Mads Ravnborg, bekræfter.

“Tidligere skulle vi sende ansøgningerne direkte til patientens hjemregion. Nu bliver alle ansøgningerne sendt til lægemiddelkomiteen for Region Sjælland, som efter forbehandling af ansøgningerne sender dem videre til den region, hvor patienten har bopæl. Det har gjort processen mere strømlinet og sikrer en mere ensartet behandling”, siger Mads Ravnborg, sundhedsfaglig direktør, Filadelfia.

Fenfluramin blev godkendt til behandling i Danmark i foråret 2022. Dog kun til børn og unge mellem 2 og 18 år. Medicinrådets eget fagudvalg, der laver den sundhedsfaglige vurdering af et nyt præparat, anbefalede ellers, at det blev godkendt til både børn og voksne.

Konsekvensen af den begrænsede godkendelse har siden da været, at behandlingsstedet skal søge de regionale lægemiddelkomiteer om godkendelse af behandlingen. Og det er altså det, der har gjort, at nogle voksne med Dravet er blevet godkendt, mens andre ikke er.

“Det er stadig sådan, at de voksne skal søge via de regionale lægemiddelkomiteer, fordi det ikke er godkendt til standardbehandling til den gruppe. Det så vi gerne det var,” siger Camilla Skødt Bonde, der selv er en del af Medicinrådets fagudvalg.

Hun regner ikke med, de voksne på et senere tidspunkt får samme vilkår som de 2-18-årige. For det vil kræve ny evidens af lægemidlets effekt, som er svær at frembringe for så lille en gruppe af patienter.

“Familierne er jo meget interesserede i at afprøve lægemidlet, fordi de vil gøre alt for at opnå en bedre livskvalitet for deres pårørende, som ofte er meget hårdt ramt. Patienterne bliver ikke så gamle, så i mange tilfælde er familierne ikke skræmte af mulige bivirkninger,” siger Camilla Skødt Bonde.

Fenfluramin til Dravet-patienter har i forsøg vist at kunne fjerne tre ud af fire anfald.
Dravet syndrom er en relativ sjælden form for epilepsi, der rammer børn i de første leveår. Der bliver født ca. tre børn med Dravet syndrom om året i Danmark.

Skrevet af Heidi Bendtsen Nielsen